2021-12-06 को, यूएस टाइम, एकेडिया फार्मास्युटिकल्स (नैस्डैक: एसीएडी) ने अपने ड्रग उम्मीदवार, ट्रोफिनेटाइड के तीसरे चरण के क्लिनिकल परीक्षण के सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणामों की घोषणा की।चरण III परीक्षण, जिसे लैवेंडर कहा जाता है, का उपयोग मुख्य रूप से रिटट सिंड्रोम (आरएस) के उपचार में ट्रोफिनेटाइड की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए किया जाता है।कुल 189 विषयों को नामांकित किया गया था, 5-20 वर्ष की आयु की सभी महिलाओं को आरएस के साथ।
लैवेंडर आरएस व्यवहार प्रश्नावली (आरएसबीक्यू) और क्लिनिकल आउटकम ग्लोबल रेटिंग स्केल (सीजीआई-आई) के संयुक्त प्राथमिक समापन बिंदुओं के साथ 12 सप्ताह का एक डबल-अंधा, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण था, जैसा कि क्रमशः नर्सिंग स्टाफ और चिकित्सकों द्वारा मूल्यांकन किया गया था;कुंजी माध्यमिक समापन बिंदु शिशुओं और बच्चों (सीएसबीएस-डीपी-आईटी-सामाजिक) के लिए संचार और प्रतीकात्मक व्यवहार विकास पैमाना है, जिसका उपयोग मुख्य रूप से शिशुओं और छोटे बच्चों में सामाजिक, मौखिक और प्रतीकात्मक व्यवहार के विकास का आकलन करने के लिए किया जाता है। महीने की उम्र, और आत्मकेंद्रित के लिए इस्तेमाल किया जा सकता है विकासात्मक देरी और अन्य विकासात्मक देरी के लक्षणों के लिए प्रारंभिक जांच, जैसा कि नर्सिंग स्टाफ द्वारा मूल्यांकन किया गया है।
परिणामों से पता चला कि ट्रोफिनेटाइड ने प्लेसीबो की तुलना में दोनों प्राथमिक समापन बिंदुओं में महत्वपूर्ण सुधार किया था।सप्ताह 12 में प्लेसबो और ट्रोफिनेटाइड के लिए आरएसबीक्यू में बेसलाइन से परिवर्तन -1.7 बनाम -5.1 (पी = 0.0175) थे;CGI-I स्कोर 3.8 बनाम 3.5 (p=0.0030) थे।इस बीच, सीएसबीएस-डीपी-आईटी-सोशल में बेसलाइन से परिवर्तन क्रमशः -1.1 और -0.1 प्लेसीबो और ट्रोफिनेटाइड के लिए था।
लैवेंडर के प्राथमिक और प्राथमिक माध्यमिक दोनों समापन बिंदुओं ने आरएस के उपचार के लिए ट्रोफिनेटाइड की क्षमता का प्रदर्शन किया, हालांकि, यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि आकस्मिक प्रतिकूल घटनाओं (टीईएई) से संबंधित अध्ययन उपचार विच्छेदन की दर ट्रोफिनेटाइड बांह में प्लेसीबो की तुलना में अधिक थी। , दोनों क्रमशः 2.1% और 17.2% थे।उनमें से, सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं थीं:
डायरिया - ट्रोफिनेटाइड 80.6% (जिनमें से 97.3% हल्के से मध्यम थे) और प्लेसीबो 19.1% था;
उल्टी - ट्रोफिनेटाइड 26.9% (जिनमें से 96% हल्के से मध्यम थे) और प्लेसीबो 9.6% था;
दोनों समूहों में 3.2% विषयों में गंभीर प्रतिकूल घटनाएं हुईं।
लैवेंडर परीक्षण में विषयों को परीक्षण के पूरा होने के बाद या ओपन-लेबल लिलाक और लिलाक -2 विस्तार अध्ययन में ट्रोफिनेटाइड प्राप्त करना जारी रहेगा, और लैवेंडर अध्ययन पूरा करने वाले 95% विषयों ने लिलाक ओपन-लेबल पर स्विच करना चुना विस्तार अनुसंधान, निष्कर्ष आगामी चिकित्सा बैठक में प्रस्तुत किए जाएंगे।
पोस्ट करने का समय: फरवरी-17-2022