2021-12-06 को, यूएस टाइम, एकेडिया फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: ACAD) ने अपने ड्रग उम्मीदवार, ट्रोफिनेटाइड के अपने चरण III नैदानिक परीक्षण के सकारात्मक शीर्ष-रेखा परिणामों की घोषणा की। चरण III परीक्षण, जिसे लैवेंडर कहा जाता है, का उपयोग मुख्य रूप से रेट सिंड्रोम (आरएस) के उपचार में ट्रोफिनेटाइड की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए किया जाता है। कुल 189 विषयों को नामांकित किया गया था, सभी महिलाएं 5-20 वर्ष की आयु के साथ रु।
लैवेंडर क्रमशः नर्सिंग स्टाफ और चिकित्सकों द्वारा मूल्यांकन के रूप में आरएस व्यवहार प्रश्नावली (RSBQ) और नैदानिक परिणाम वैश्विक रेटिंग स्केल (CGI-I) के संयुक्त प्राथमिक समापन बिंदुओं के साथ 12 सप्ताह का एक डबल-ब्लाइंड, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण था; प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदु शिशुओं और टॉडलर्स (CSBS-DP-It-Social) के लिए संचार और प्रतीकात्मक व्यवहार विकास पैमाने है, जिसका उपयोग मुख्य रूप से शिशुओं और छोटे बच्चों में सामाजिक, मौखिक और प्रतीकात्मक व्यवहारों के विकास का आकलन करने के लिए किया जाता है, और विकासात्मक देरी के लक्षणों के लिए संबद्धता के लिए शुरुआती स्क्रीनिंग के लिए ऑटिज्म के लिए उपयोग किया जा सकता है।
परिणामों से पता चला कि प्लेसबो की तुलना में दोनों प्राथमिक समापन बिंदुओं में ट्रोफिनेटाइड में महत्वपूर्ण सुधार था। प्लेसबो और ट्रॉफिनेटाइड के लिए RSBQ में बेसलाइन से परिवर्तन 12 पर -1.7 बनाम -5.1 (पी = 0.0175) थे; CGI-I स्कोर 3.8 बनाम 3.5 (P = 0.0030) थे। इस बीच, सीएसबीएस-डीपी-इट-सोशल में बेसलाइन से परिवर्तन क्रमशः प्लेसबो और ट्रोफिनेटाइड के लिए -1.1 और -0.1 था।
लैवेंडर के दोनों प्राथमिक और प्राथमिक माध्यमिक समापन बिंदुओं ने आरएस के उपचार के लिए ट्रोफिनेटाइड की क्षमता का प्रदर्शन किया, हालांकि, यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि इमर्जेंट प्रतिकूल घटनाओं (टीईईईई) से संबंधित अध्ययन उपचार के विच्छेदन की दर क्रमशः ट्रोफिनेटाइड आर्म में प्लेसबो की तुलना में अधिक थी, दोनों क्रमशः 2.1% और 17.2% थे। उनमें से, सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं थीं:
① डायरिया - ट्रोफिनेटाइड 80.6% (97.3% था, जिनमें से हल्के से मध्यम थे) और प्लेसबो 19.1% था;
② उल्टी - ट्रोफिनेटाइड 26.9% (96% हल्के से मध्यम थे) और प्लेसबो 9.6% था;
③ दोनों समूहों में 3.2% विषयों में गंभीर प्रतिकूल घटनाएं हुईं।
लैवेंडर परीक्षण में विषय परीक्षण पूरा होने के बाद या ओपन-लेबल लिलाक और लिलाक -2 विस्तार अध्ययनों में ट्रॉफिनेटाइड प्राप्त करना जारी रखेंगे, और> 95% विषयों ने लैवेंडर अध्ययन को पूरा करने वाले विषयों को लिलाक ओपन-लेबल विस्तार अनुसंधान पर स्विच करने के लिए चुना, निष्कर्षों को एक आगामी मेडिकल मीटिंग में प्रस्तुत किया जाएगा।
पोस्ट टाइम: फरवरी -17-2022