प्लोज़सिरन (API)
अनुसंधान अनुप्रयोग:
प्लोज़सिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा इंटरफेरिंग आरएनए (siRNA) है जिसे हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया और संबंधित हृदय और चयापचय संबंधी विकारों के उपचार के लिए विकसित किया गया है। यहएपीओसी3जीन, जो एपोलिपोप्रोटीन C-III को एनकोड करता है, जो ट्राइग्लिसराइड मेटाबोलिज्म का एक प्रमुख नियामक है। शोध में, प्लोज़सिरन का उपयोग आरएनएआई-आधारित लिपिड-कम करने वाली रणनीतियों, जीन-साइलेंसिंग विशिष्टता, और पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) और मिश्रित डिस्लिपिडेमिया जैसी स्थितियों के लिए दीर्घकालिक उपचारों का अध्ययन करने के लिए किया जाता है।
समारोह:
प्लोज़सिरन मौन रखकर कार्य करता हैएपीओसी3यकृत में mRNA के स्तर में कमी आती है, जिससे एपोलिपोप्रोटीन C-III के स्तर में कमी आती है। यह लिपोलिसिस को बढ़ाता है और रक्तप्रवाह से ट्राइग्लिसराइड-समृद्ध लिपोप्रोटीन को बाहर निकालने में मदद करता है। एक API के रूप में, प्लोज़सिरन दीर्घकालिक उपचारों के विकास में सहायक है जिनका उद्देश्य ट्राइग्लिसराइड के स्तर को उल्लेखनीय रूप से कम करना और गंभीर या आनुवंशिक लिपिड विकारों वाले रोगियों में अग्नाशयशोथ और हृदय संबंधी घटनाओं के जोखिम को कम करना है।