ओलिगोन्यूक्लियोटाइड एपीआई
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इंक्लिसिरन सोडियम
इंक्लिसिरन सोडियम एपीआई (सक्रिय औषधीय घटक) का अध्ययन मुख्यतः आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) और हृदय संबंधी चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्र में किया जाता है। पीसीएसके9 जीन को लक्षित करने वाले एक द्वि-रज्जुक siRNA के रूप में, इसका उपयोग प्रीक्लिनिकल और नैदानिक अनुसंधान में एलडीएल-सी (निम्न-घनत्व लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल) को कम करने हेतु दीर्घकालिक जीन-मौन रणनीतियों के मूल्यांकन हेतु किया जाता है। यह siRNA वितरण प्रणालियों, स्थिरता और यकृत-लक्षित आरएनए चिकित्सा विज्ञान की जाँच के लिए एक आदर्श यौगिक के रूप में भी कार्य करता है।
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डोनिडालोर्सेन
डोनिडालोर्सन एपीआई एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एएसओ) है जिसका अध्ययन वंशानुगत वाहिकाशोफ (एचएई) और संबंधित सूजन संबंधी स्थितियों के उपचार के लिए किया जा रहा है। इसका अध्ययन आरएनए-लक्षित उपचारों के संदर्भ में किया जा रहा है, जिसका उद्देश्य की अभिव्यक्ति को कम करना है।प्लाज्मा प्रीकैलिक्रेइन(KLKB1 mRNA)। शोधकर्ता जीन साइलेंसिंग तंत्र, खुराक-निर्भर फार्माकोकाइनेटिक्स और ब्रैडीकाइनिन-मध्यस्थ सूजन के दीर्घकालिक नियंत्रण का पता लगाने के लिए डोनिडालोर्सन का उपयोग करते हैं।
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फिटुसिरन
फिटुसिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा हस्तक्षेप करने वाला आरएनए (siRNA) है जिसका मुख्य रूप से हीमोफीलिया और जमावट विकारों के क्षेत्र में अध्ययन किया गया है। यहएंटीथ्रोम्बिन (AT या SERPINC1)एंटीथ्रोम्बिन उत्पादन को कम करने के लिए यकृत में जीन का उपयोग किया जाता है। शोधकर्ता फिटूसिरन का उपयोग आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) तंत्र, यकृत-विशिष्ट जीन साइलेंसिंग, और हीमोफिलिया ए और बी के रोगियों में अवरोधकों के साथ या बिना, जमावट को पुनर्संतुलित करने के लिए नई चिकित्सीय रणनीतियों का पता लगाने के लिए करते हैं।
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गिवोसिरन
गिवोसिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा हस्तक्षेप करने वाला आरएनए (siRNA) है जिसका अध्ययन तीव्र यकृत पोरफाइरिया (AHP) के उपचार के लिए किया गया है। यह विशेष रूप सेएएलएएस1जीन (एमिनोलेवुलिनिक एसिड सिंथेज़ 1), जो हीम जैवसंश्लेषण मार्ग में शामिल है। शोधकर्ता गिवोसिरान का उपयोग आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई)-आधारित चिकित्सा, यकृत-लक्षित जीन साइलेंसिंग, और पोरफाइरिया एवं संबंधित आनुवंशिक विकारों में शामिल चयापचय मार्गों के मॉड्यूलेशन की जाँच के लिए करते हैं।
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प्लोज़सिरन
प्लोज़सिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा इंटरफेरिंग आरएनए (siRNA) है जिसे हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया और संबंधित हृदय और चयापचय संबंधी विकारों के उपचार के लिए विकसित किया गया है। यहएपीओसी3जीन, जो एपोलिपोप्रोटीन C-III को एनकोड करता है, जो ट्राइग्लिसराइड मेटाबोलिज्म का एक प्रमुख नियामक है। शोध में, प्लोज़सिरन का उपयोग आरएनएआई-आधारित लिपिड-कम करने वाली रणनीतियों, जीन-साइलेंसिंग विशिष्टता, और पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) और मिश्रित डिस्लिपिडेमिया जैसी स्थितियों के लिए दीर्घकालिक उपचारों का अध्ययन करने के लिए किया जाता है।
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ज़िलेबेसीरन
ज़िलेबेसीरन एपीआई उच्च रक्तचाप के उपचार के लिए विकसित एक खोजी लघु हस्तक्षेपकारी आरएनए (siRNA) है। यह निम्न को लक्षित करता है:एजीटीजीन, जो एंजियोटेंसिनोजेन को एनकोड करता है—रेनिन-एंजियोटेंसिन-एल्डोस्टेरोन प्रणाली (RAAS) का एक प्रमुख घटक। शोध में, ज़िलेबेसीरन का उपयोग दीर्घकालिक रक्तचाप नियंत्रण, RNAi वितरण तकनीकों, और हृदय एवं वृक्क रोगों में RAAS मार्ग की व्यापक भूमिका के लिए जीन साइलेंसिंग विधियों का अध्ययन करने के लिए किया जाता है।