इंक्लिसिरन सोडियम

इंक्लिसिरन सोडियम (एपीआई)

अनुसंधान अनुप्रयोग:
इंक्लिसिरन सोडियम एपीआई (सक्रिय औषधीय घटक) का अध्ययन मुख्यतः आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) और हृदय संबंधी चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्र में किया जाता है। पीसीएसके9 जीन को लक्षित करने वाले एक द्वि-रज्जुक siRNA के रूप में, इसका उपयोग प्रीक्लिनिकल और नैदानिक ​​अनुसंधान में एलडीएल-सी (निम्न-घनत्व लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल) को कम करने हेतु दीर्घकालिक जीन-मौन रणनीतियों के मूल्यांकन हेतु किया जाता है। यह siRNA वितरण प्रणालियों, स्थिरता और यकृत-लक्षित आरएनए चिकित्सा विज्ञान की जाँच के लिए एक आदर्श यौगिक के रूप में भी कार्य करता है।

समारोह:
इंक्लिसिरन सोडियम एपीआई हेपेटोसाइट्स में पीसीएसके9 जीन को निष्क्रिय करके काम करता है, जिससे पीसीएसके9 प्रोटीन का उत्पादन कम हो जाता है। इसके परिणामस्वरूप एलडीएल रिसेप्टर्स का बेहतर पुनर्चक्रण होता है और रक्त से एलडीएल कोलेस्ट्रॉल की बेहतर निकासी होती है। एक दीर्घकालिक कोलेस्ट्रॉल कम करने वाले एजेंट के रूप में इसका कार्य हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया के उपचार और हृदय रोग के जोखिम को कम करने में इसके उपयोग को बढ़ावा देता है। एक एपीआई के रूप में, यह इंक्लिसिरन-आधारित दवा निर्माणों में मुख्य सक्रिय घटक है।