गिवोसिरन

गिवोसिरन (API)

अनुसंधान अनुप्रयोग:
गिवोसिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा हस्तक्षेप करने वाला आरएनए (siRNA) है जिसका अध्ययन तीव्र यकृत पोरफाइरिया (AHP) के उपचार के लिए किया गया है। यह विशेष रूप सेएएलएएस1जीन (एमिनोलेवुलिनिक एसिड सिंथेज़ 1), जो हीम जैवसंश्लेषण मार्ग में शामिल है। शोधकर्ता गिवोसिरान का उपयोग आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई)-आधारित चिकित्सा, यकृत-लक्षित जीन साइलेंसिंग, और पोरफाइरिया एवं संबंधित आनुवंशिक विकारों में शामिल चयापचय मार्गों के मॉड्यूलेशन की जाँच के लिए करते हैं।

समारोह:
गिवोसिरान की अभिव्यक्ति को कम करके कार्य करता हैएएलएएस1हेपेटोसाइट्स में, जिससे एएलए (एमिनोलेवुलिनिक एसिड) और पीबीजी (पोर्फोबिलिनोजेन) जैसे विषाक्त हीम मध्यवर्ती पदार्थों का संचय कम होता है। यह तीव्र यकृत पोरफाइरिया से जुड़े न्यूरोविसरल हमलों को रोकने में मदद करता है। एक एपीआई के रूप में, गिवोसिरान आरएनएआई-आधारित चिकित्सा में सक्रिय औषधीय घटक है, जिसे उपचर्म प्रशासन द्वारा एएचपी पर दीर्घकालिक नियंत्रण प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।