फिटुसिरन (API)
अनुसंधान अनुप्रयोग:
फिटुसिरन एपीआई एक सिंथेटिक छोटा हस्तक्षेप करने वाला आरएनए (siRNA) है जिसका मुख्य रूप से हीमोफीलिया और जमावट विकारों के क्षेत्र में अध्ययन किया गया है। यहएंटीथ्रोम्बिन (AT या SERPINC1)एंटीथ्रोम्बिन उत्पादन को कम करने के लिए यकृत में जीन का उपयोग किया जाता है। शोधकर्ता फिटूसिरन का उपयोग आरएनए हस्तक्षेप (आरएनएआई) तंत्र, यकृत-विशिष्ट जीन साइलेंसिंग, और हीमोफिलिया ए और बी के रोगियों में अवरोधकों के साथ या बिना, जमावट को पुनर्संतुलित करने के लिए नई चिकित्सीय रणनीतियों का पता लगाने के लिए करते हैं।
समारोह:
फिटूसिरन एक प्राकृतिक थक्कारोधी, एंटीथ्रोम्बिन की अभिव्यक्ति को शांत करके कार्य करता है, जिससे थ्रोम्बिन का निर्माण बढ़ता है और थक्के बनने को बढ़ावा मिलता है। यह क्रियाविधि हीमोफीलिया के रोगियों में रक्तस्राव की घटनाओं को कम करने के लिए एक रोगनिरोधी उपचार दृष्टिकोण प्रदान करती है। एक एपीआई के रूप में, फिटूसिरन दीर्घकालिक उपचारों में सक्रिय घटक के रूप में कार्य करता है जिसका उद्देश्य जीवन की गुणवत्ता में सुधार लाना और रक्तस्राव विकारों में उपचार के बोझ को कम करना है।