डोनिडालोर्सेन

डोनिडालोर्सन (API)

अनुसंधान अनुप्रयोग:
डोनिडालोर्सन एपीआई एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एएसओ) है जिसका अध्ययन वंशानुगत वाहिकाशोफ (एचएई) और संबंधित सूजन संबंधी स्थितियों के उपचार के लिए किया जा रहा है। इसका अध्ययन आरएनए-लक्षित उपचारों के संदर्भ में किया जा रहा है, जिसका उद्देश्य की अभिव्यक्ति को कम करना है।प्लाज्मा प्रीकैलिक्रेइन(KLKB1 mRNA)। शोधकर्ता जीन साइलेंसिंग तंत्र, खुराक-निर्भर फार्माकोकाइनेटिक्स और ब्रैडीकाइनिन-मध्यस्थ सूजन के दीर्घकालिक नियंत्रण का पता लगाने के लिए डोनिडालोर्सन का उपयोग करते हैं।

समारोह:
डोनिडालोर्सन चुनिंदा रूप से बंध कर कार्य करता हैकेएलकेबी1mRNA, प्लाज्मा प्रीकैलिक्रेइन के उत्पादन को कम करता है — कैलिक्रेइन-काइनिन प्रणाली में एक प्रमुख एंजाइम जो HAE में सूजन और जलन पैदा करने के लिए ज़िम्मेदार है। कैलिक्रेइन के स्तर को कम करके, डोनिडालोर्सन HAE के हमलों को रोकने और रोग के बोझ को कम करने में मदद करता है। एक API के रूप में, यह HAE के लिए दीर्घकालिक, उपचर्म-प्रशासित उपचारों के विकास में मुख्य चिकित्सीय घटक के रूप में कार्य करता है।